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Charla «Francis Collins: Necesitamos mejores medicamentos, ahora» de TEDMED 2012 en español.
Hoy día conocemos la causa molecular de 4000 enfermedades, pero los tratamientos están dispobibles sólo para 250. Así que, ¿por qué la demora? El médico y genetista Francis Collins explica por qué el descubrimiento sistemático de medicamentos es imperativo, incluso para enfermedades raras y complejas, y ofrece un par de soluciones, como enseñarle nuevos trucos a viejos medicamentos.
- Autor/a de la charla: Francis Collins
- Fecha de grabación: 2012-04-12
- Fecha de publicación: 2013-03-21
- Duración de «Francis Collins: Necesitamos mejores medicamentos, ahora»: 880 segundos
Traducción de «Francis Collins: Necesitamos mejores medicamentos, ahora» en español.
Permítanme pedirles que levanten las manos.
¿Cuántas personas aquí tienen más de 48 años? Parece, pues, que hay algunas.
Bien, felicitaciones, porque si ven esta diapositiva en particular sobre la expectativa de vida de un estadounidense ustedes superan ya la esperanza de vida promedio de alguien nacido en 1900.
Pero vean lo que pasó al transcurrir ese siglo.
Si siguen la curva verán que empieza desde allí abajo.
Hay un desplome ahí en 1918 debido a la influenza.
Y aquí estamos en 2010, la esperanza de vida de un niño nacido hoy es de 79 años, y eso no es todo.
Bueno, esa es la buena noticia.
Pero todavía hay mucho trabajo por hacer.
Por ejemplo: si preguntan, ¿de cuántas enfermedades sabemos la base molecular exacta? Resulta que son alrededor de 4000, lo cual es sorprendente, porque la mayoría de estos descubrimientos moleculares acaban de realizarse apenas hace poco.
Emociona verlo en términos de lo que hemos aprendido, pero, ¿cuántas de esas 4000 enfermedades tienen al día de hoy tratamientos disponibles? Sólo cerca de 250.
Así que tenemos un enorme reto, una enorme brecha.
Creerían que no sería muy difícil que simplemente con poseer la habilidad de tomar la información fundamental que aprendemos sobre lo que nos enseña la biología básica acerca de las causas de las enfermedades, y con eso construir un puente entre esta enorme brecha entre lo que hemos aprendido de la ciencia básica y su aplicación.
Un puente que quizá luciría como esto, donde tendrían que preparar un reluciente camino para ir de un lado al otro.
Bueno, ¿no sería hermoso que fuera así de fácil? Desafortunadamente no lo es.
En realidad, intentar pasar del conocimiento fundamental a su aplicación luce más como esto.
No hay puentes relucientes.
En cierto modo hacen apuestas.
Quizá haya un nadador, un bote de remos, un velero, un remolcador…
y empiezan sus recorridos, llegan la lluvia y los relámpagos y !Dios mío¡ Hay tiburones en el agua, y el nadador se mete en problemas, y !cielos¡ El nadador se ahogó, el velero zozobró, y el remolcador se estrelló en las rocas, y quizá, si tenemos suerte, alguno llega al otro lado.
Entonces, ¿qué pinta tiene esto realmente? ¿De cualquier modo, qué significa hacer un terapéutico? ¿Qué es una medicina? Un medicamento está hecho de una pequeña molécula de hidrógeno, de carbono, de oxígeno, de nitrógeno y otros pocos átomos apiñados en cierta forma.
De hecho, son esas formas las que determinan si ese medicamento en particular va a dar con su objetivo ¿Acertará donde se supone que lo haría? Observen esta imagen, con muchas formas en movimiento.
Ahora lo que se necesita hacer, si se desea desarrollar un nuevo tratamiento para el autismo, el Alzheimer o el cáncer, un nuevo tratamiento para el autismo, el Alzheimer o el cáncer, es dar con la forma correcta en esa mezcla que brindará finalmente un beneficio y que será seguro.
Cuando miran lo que sucede en ese conducto, empiezan quizá con miles de compuestos, decenas de miles de compuestos.
Hacen filtros en varias etapas que hacen que muchos fracasen.
Al final quizá, podrán hacer un ensayo clínico con cuatro o cinco de ellos, y si todo sale bien, pasados catorce años del comienzo, conseguirán una aprobación.
Y ese logro les costará más de mil millones de dólares.
para tener un éxito.
De modo que tenemos que mirar este conducto como lo haría un ingeniero y decir, «¿cómo podemos hacerlo mejor?» Ese es el tema clave del cual quiero hablarles esta mañana.
¿Cómo podermos acelerar este proceso? ¿Cómo hacerlo más exitosamente? Bien, déjenme contarles un par de ejemplos donde esto verdaderamente ha funcionado.
Un caso reciente, de los últimos meses, es la exitosa aprobación de una medicina para la fibrosis quística.
Pero ha tomado un largo tiempo llegar ahí.
El causante molecular de la fibrosis quística fue descubierto en 1989 por mi equipo en colaboración con otro en Toronto hallando que la mutación se encuentra en un gen particular del cromosoma 7.
¿Y esta imagen allí? Esta es.
Es el mismo chico.
Danny Bessete, 23 años después, ya que este es el año, en el que además Danny se casó, cuando por primera vez tenemos la aprobación de la FDA de un medicamento que ataca con precisión al defecto de la fibrosis quística basado en toda esta noción molecular.
Esa es la buena noticia.
La mala es que este medicamento no trata todos los tipos de fibrosis quística y por eso no funciona para Danny y todavía estamos esperando a la próxima generación que le sirva.
Pero, fueron necesarios 23 años para llegar hasta aquí.
Es demasiado tiempo.
¿Cómo avanzar más rápido? Una manera de hacerlo es aprovechar la tecnología y una muy importante de la que dependemos para todo esto es la del genoma humano, La capacidad de ver el cromosoma, de desarmarlo y examinarlo, de sacar todo el ADN y de poder luego deletrear ese código ADN: las A’s, C’s, G’s, T’s, que son nuestro instructivo y el de todos los demás seres vivientes.
El costo de hacer esto, que solía ser de cientos de millones de dólares ha disminuido en los últimos 10 años más rápido que la Ley de Moore, incluso hasta el punto de conseguir la secuencia de su genoma o el mío por menos de 10 mil dólares y muy pronto podremos hacerlo por sólo 1000 dólares.
Es algo emocionante.
¿Cómo interpretar esto en cuanto a la aplicación en una enfermedad? Quiero hablarles acerca de otra enfermedad.
Es una enfermedad que es bastante rara.
Se llama Hutchinson-Gilford progeria y es la forma más drástica de envejecimiento prematuro.
Sólo uno de cada millón de niños la padece, y de una forma sencilla, lo que sucede es que debido a una mutación de un gen particular se elabora una proteína que es tóxica para la célula la que provoca que los individuos envejezcan unas siete veces más rápido que lo normal.
Permítanme mostrales un video de lo que esto le hace a la célula.
Si observan la célula normal por el microscopio, tendrá un núcleo posado en su centro, el cual es lindo, redondo y uniforme dentro de sus límites, y luce como esto.
Por otra parte, una célula de progeria debido a la proteína tóxica llamada progerin tiene estas protuberancias y abolladuras.
Entonces lo que quisimos hacer después de descubrir esto por allá del 2003, fue hallar una manera de corregirlo.
De nuevo, sabiendo algo sobre los trayectos moleculares fue posible elegir uno de los muchos compuestos que pudiera ser útil y probarlo.
En un experimento hecho en un cultivo celular y representado en esta animación, si toman ese compuesto en particular y se agrega a una célula con progeria, observen lo que sucede, en tan sólo 72 horas, la célula se vuelve para todos los propósitos que podamos determinar, casi como una célula normal.
Eso fue emocionante, ¿pero funcionaría realmente en un ser humano? Esto se ha conducido, en tan sólo 4 años, desde que se descubrió el gen, al comienzo de un ensayo clínico a la prueba de ese compuesto.
Todos los chicos que ven aquí, 28 en total, fueron voluntarios en este proceso, 28 de ellos.
Apenas salga la imagen podrán ver que todos forman un grupo notable de jóvenes individuos que padecen la misma enfermedad, se parecen bastante entre sí.
En lugar de que se los cuente yo, voy a invitar a uno de ellos, Sam Berns de Boston, quien está aquí hoy, para que suba al escenario y nos narre su experiencia como un niño afectado por la progeria.
Sam tiene 15 años.
Nos acompañan también esta mañana sus padres Scott Berns y Leslie Gordon, ambos médicos.
Sam, toma asiento por favor.
(Aplausos) Sam, ¿por qué no les cuentas a estas personas cómo es sufrir de la condición conocida como progeria? Sam Burns: Bueno, la enfermedad me limita de algunas formas.
No puedo hacer deportes o actividades físicas, pero he podido encontrar otras ocupaciones interesantes que la progeria, por suerte, no limita.
Pero cuando hay algo que realmente quiero practicar y la progeria se mete en el camino, como la banda musical o el arbitraje, siempre hallamos la manera de hacerlo y eso muestra que la progeria no tiene el control de mi vida.
(Aplausos) Francis Collins: ¿Qué querrías decirles a los investigadores aquí presentes en el auditorio y a las demás personas que nos escuchan? ¿Qué les dirías sobre la investigación de la progeria y quizá sobre otros padecimientos también? SB: Bueno, la investigación ha avanzado mucho en menos de 15 años y eso sólo demuestra el impulso que los investigadores pueden tener para progresar.
De verdad significa mucho para mí y para otros chicos con progeria y demuestra que si ese impulso existe cualquiera puede curar cualquier enfermedad y espero que la progeria pueda curarse en el futuro cercano, y que de ese modo también sea posible acabar con esas 4000 enfermadades que Francis mencionó.
FC: Excelente.
Sam se tomó hoy un día libre de la escuela para estar aquí, y él es…
(Aplausos) Por cierto, es un estudiante de 9° con las mejores calificaciones en su escuela en Boston.
Démosle las gracias y bienvenida a Sam.
SB: Muchísimas gracias.
FC: Bien hecho amigo.
(Aplausos) Sólo quiero decir un par de cosas más sobre esta historia en particular y luego intentaré generalizar cómo podríamos tener historias exitosas en todo el mundo al tratar estas enfermedades.
Como dice Sam, 4000 de ellas esperan respuestas.
Debo hacer notar que el medicamento que está en ensayo clínico para la progeria no fue diseñado para ello.
Es una enfermadad muy rara, sería díficil para una compañia justificar el gasto de cientos de millones de dólares para producir ese medicamento.
Este es un medicamento que fue desarrollado para el cáncer.
Resultó que no servía muy bien para el cáncer, pero que posee precisamente las propiedades correctas, la forma exacta, para funcionar contra la progeria y eso fue lo que pasó.
¿No sería grandioso que pudiéramos hacerlo más sistemáticamente? ¿Podríamos, de hecho, animar a todas las empresas existentes que tienen medicamentos en sus congeladores, que se sabe son seguros para los humanos pero que nunca funcionaron en cuanto a su eficacia para los tratamientos para los cuales fueron diseñados? Ahora que aprendemos sobre todos estos nuevos trayectos moleculares, algunos de los cuales podrían ser reposicionados o adaptados o el término que prefieran, a nuevas aplicaciones, en esencia, enseñar nuevos trucos a viejos medicamentos.
Esa podría ser una fenomenal y valiosa actividad.
En la actualidad estamos en pláticas con el Instituto Nacional de Salud (NIH) y empresas al respecto y van por un camino promisorio.
Podemos esperar que resulte mucho de este proceso.
Es posible señalar una serie de casos exitosos sobre cómo esto ha conducido a avances mayores.
El primer medicamento para el VIH Sida no estaba destinado para el VIH.
Fue desarrollado para el cáncer.
Era la azidotimidina.
No funcionó muy bien para el cáncer, pero se convirtió en el primer anti-retroviral exitoso y pueden observar en la tabla que hay otros casos similares.
¿Cómo logramos que esto sea un esfuerzo más generalizado? Bien, tenemos que idear una asociación entre la academia, el gobierno, el sector privado y las organizaciones de pacientes para que esto suceda.
En el NIH empezamos ya con el National Center for Advancing Translational Sciences.
Comezó a funcionar en diciembre pasado, y esa es una de sus metas.
Permítanme decirles otra cosa que podemos hacer.
¿Acaso no sería genial que pudiéramos probar un medicamento para constatar si es efectivo y seguro sin tener que arriesgar a los pacientes, debido a que en esa primera vez no se está tan seguro? ¿Cómo sabemos, por ejemplo, si un medicamento es seguro antes de darlo a humanos? Lo probamos en animales.
Algo que no es totalmente confiable, además de ser costoso y lleva mucho tiempo.
Supongamos que pudiéramos hacerlo en células humanas.
Ya ustedes sabrán, si han puesto atención a la literatura científica, que se puede tomar una célula de la piel y estimularla a que se convierta en una célula hepática o una célula cardíaca o renal o cerebral de cualquiera de nosotros.
¿Qué tal si usáramos esas células para probar si un medicamento va a funcionar y si va a ser seguro? Aquí ven una imagen de un pulmón en un chip.
Fue creado por el Instituto Wyss en Boston.
Lo que hicieron, si podemos correr el vídeo, fue tomar células de un individuo, convertirlas en los tipos de células presentes en el pulmón y determinar que pasaría si se les introduce diversos compuestos medicinales para ver si son tóxicos o seguros.
Como pueden ver, este chip incluso respira.
Tiene un conducto para el aire y uno para la sangre.
Y tiene células en medio que permiten ver qué es lo que sucede al agregar un compuesto.
¿Están felices esas células o no? Se puede usar la misma tecnología del chip para los riñones, el corazón, los músculos…
para todos lo lugares en los que se quiera comprobar si un medicamento va a ser un problema, para el hígado.
Finalmente, ya que se puede hacer esto en individuos podríamos incluso esperar que se dirigiera al punto que la habilidad para generar y probar medicamentos será el hombre en un chip.
Lo que quiero decir con esto es la individualización de los procesos para desarrollar medicamentos y probar su seguridad.
Permítanme resumir.
Estamos en un momento notable.
Para mí, con 20 años en el NIH, nunca había existido un momento en el cual hubiera mayor estusiasmo sobre el potencial que yace frente a nosotros.
Hemos hecho todos estos descubrimientos que emanan de laboratorios alrededor del mundo.
¿Qué requerimos para aprovechar estos logros? Lo primero que necesitamos son recursos.
Se trata de investigación que es de alto riesgo, a veces de alto costo.
La recompensa es enorme tanto en términos de salud como de crecimiento económico.
Tenemos que apoyar eso.
Segundo, precisamos de nuevas asociaciones entre la academia, el gobierno, el sector privado y las organizaciones de pacientes, tal como lo que he descrito aquí, en cuanto a la manera cómo podríamos perseguir la adaptación de nuevos compuestos.
Y tercero, y quizá lo más importante, necesitamos talento.
Necesitamos que los más inteligentes y mejores de muchas y diversas disciplinas vengan a unirse en este esfuerzo —de todas las edades, de todos los diferentes grupos— porque este el momento, gente.
Esta es la biología del siglo XXI que han estado esperando.
Tenemos la oportunidad de tomarla y transformarla en algo que, de hecho, acabe con las enfermedades.
Esa es mi meta.
Espero que sea también la suya.
Creo que será la meta de los poetas, de los muppets, de los surfistas, de los banqueros y de todas las personas que se unan ahora y piensen sobre lo que intentamos hacer aquí, y por qué importa.
Importa hoy, importa tan pronto sea posible.
Si no me creen, sólo pregúntenle a Sam.
Muchas gracias a todos.
(Aplausos)
https://www.ted.com/talks/francis_collins_we_need_better_drugs_now/