Tesis doctoral de Anna Arís Giralt
Los últimos avances en biología molecular y celular no tan solo han contribuido al conocimiento de la base molecular de muchas enfermedades, sino que también han proprocionado una tecnología con el potencial para manipular genes in vivo. Así pues, la terapia génica surge como una estrategia terapéutica basada en la transferencia de material genético para el tratamiento de enfermedades de origen genético o infeccioso, substituyendo, reparando o potenciando la función biológica de los tejidos o sistemas lesionados. los principales estudios en esta línea de investigación van dirigidos al desarrollo de vectores eficientes en la transferencia génica. En los últimos años, el uso de vectores no víricos en terapia génica ha ido tomando importancia, ya que aunque se ha demostrado que los vectores víricos son herramientas muy eficaces en la transferencia de dna, presentan limitaciones asociadas tales como la difícil obtención de títulos elevados de partículas víricas, la inducción de respuestas inmunológicas y riesgos de seguridad biológica como la mutagénesis insercional y la posible reversión a vectores recombinantes competentes en replicación. es muy importante mantener en el uso de sistemas no víricos procedimientos de transferencia génica mediada por receptor para dirigir el proceso de internalización celular eficientemente y asegurar la especificidad para un tipo celular diana. Las proteínas quiméricas recombinantes son candidatos muy interesantes en la transferencia génica no vírica. La generación de estos vehículos ha sido poco explorada dentro de la terapia génica y se basa en la combinación de diversas proteínas o dominios proteicos bioactivos en una sola cadena polipeptídica. Estas regiones heterólogas combinadas, aportan la capacidad de unir moléculas de dna; el reconocimiento y la internalización celular y posibles funciones potenciadoras de la transferencia celular tales como la lisi d
Datos académicos de la tesis doctoral «Desarrollo de proteínas quiméricas recombinantes multifuncionales como vectores de transferencia génica mediada por receptor«
- Título de la tesis: Desarrollo de proteínas quiméricas recombinantes multifuncionales como vectores de transferencia génica mediada por receptor
- Autor: Anna Arís Giralt
- Universidad: Autónoma de barcelona
- Fecha de lectura de la tesis: 11/04/2003
Dirección y tribunal
- Director de la tesis
- Antonio Villaverde Corrales
- Tribunal
- Presidente del tribunal: jordi Barbé
- cristina Fillat (vocal)
- ángel Martínez Miguel (vocal)
- josep Vendrell (vocal)